又一款国内自主研发的CAR-T药物获FDA临床试验许可，中美双报有何优势？丨医麦猛爆料

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2020年5月19日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年5月17日，科济生物医药（上海）有限公司(CARsgen Therapeutics)宣布：公司自主研发的人源化抗Claudin18.2 (CLDN18.2)自体CAR-T细胞注射液（CT041）用于治疗CLDN18.2表达阳性、既往经系统治疗后出现进展或复发的晚期胃腺癌/食管胃结合部腺癌、胰腺癌的新药临床试验（IND）申请，获得美国国家食品药品监督管理局（FDA）许可。

科济生物董事长、首席执行官兼首席科学官李宗海博士表示：“这几年我们和国内多家著名医院开展了关于CLDN18.2 CAR-T细胞的临床研究并取得了令人鼓舞的结果。目前，北京大学肿瘤医院沈琳教授正在带领团队积极实施该项目的临床研究。CT041被FDA许可在美国开展临床试验，对进展期胃癌和胰腺癌患者具有重大意义，这也是国际上首个针对CLDN18.2的CAR-T细胞候选药品临床试验许可。我们也已于近期向中国国家药监局递交了临床试验申请。我们希望和国内外的临床试验机构以及监管机构合作，共同推进和完善该产品，早日造福于广大肿瘤患者。”

另外，2019年7月，科济生物另一款全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液CT053宣布在中国美国加拿大三国获批临床。

而作为国内首个获CDE批准临床的CAR-T疗法，南京传奇的LCAR-B38M(又名JNJ-4528)也同样选择了中美双报之路。2018年5月，该CAR-T疗法就获得FDA批准开展临床试验。该公司预计2020年下半年，将向FDA提交JNJ-4528的BLA， 也将向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

中美同时申报的优势

为什么现在越来越多的公司选择在中美两国同时进行IND申报？

• 美国是全球最大的医药工业及投资市场
  

美国是全球最大的医药工业市场，是全球医药工业的必争之地。到2020年，美国将占全球医药市场份额40%以上，中国是美国的1/4。美国也是全球最大的医药投资集中地，全球3/4的投资在美国。

• 有利于节约时间、成本，迅速扩大海外市场

目前大陆市场因为4+7等因素导致各类仿制药价格调低，新药的每次注册也需要花费大量时间、经济成本，两方面都驱使企业不断提高竞争力以开拓新的市场。中美双报的实质意义便在于采用同一套项目研究和申报资料，同时在中美两国进行申报，节约时间与经济成本的同时，可达到开拓国际市场、增加收益的目的。

• 完备的药物数据

美国作为一个移民国家，基本包含了世界上所有的人种，临床数据比较可靠，有利于企业产品的后续全球上市推广。美国的法律法规也要求支持性的临床里面有美国人种的代表性。

对于有创新性有前瞻性的研发型药企来说，新药的研发势必要惠及全球的，在中美两国同时开展临床试验有助于药物数据的完善性，不同人种对药物有不同的反应，扩大样本数量有助于得到更完善的临床数据。

值得注意的是，中国美国虽然可以共用同一套项目研究和申报资料，但中美双方侧重点会有所不同，大致包括：综述资料、药学研究资料、药理毒理研究资料、临床试验有关资料等。中美双方主要不同的部分在CMC（生产工艺、杂质研究、质量研究及稳定性研究），中国CMC要求较为详细，并且要求所有材料在I期临床前提交，并在4个月内一次性补齐所有材料。而美国允许CMC资料随着研究计划的开展、研究范围的扩大以及可获得信息量的增加而逐步提交。

虽然美国对CMC是比较宽松的态度，但对CMC的数据也不能轻视。日前，外媒传来消息，FDA出于对CMC部分的担忧，拒绝了BMS/蓝鸟生物递交的BCMA CAR-T上市申请。据悉，BMS联合蓝鸟生物在今年3月已向FDA递交bb2121的生物制品许可申请（BLA），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成人患者。

作为首个治疗r/r MM的BMCA靶向CAR-T疗法，BMS表示计划不迟于2020年7月底重新提交BLA。

细胞和基因治疗产品

中美两国的IND申报之路

中国细胞和基因治疗的发展抓住了历史性机遇，走在了世界的前列，越来越多的企业希望同时在中美两国进行IND申报，宜明细胞通过一个系列的中美双报课程，与大家分享了细胞和基因治疗产品中美两国的IND申报之路，以及两国GMP体系下质粒、慢病毒载体、AAV病毒载体的大规模生产工艺开发策略。

在本系列课程的终结篇章，NMPA特聘讲师、GMP体系专家刘双生老师，将从法规和工艺的角度，为大家一一解读在实际工作中大家关心的一些具体的问题，以更加系统、清晰的框架，讲述细胞和基因治疗产品中美双报的工作要点和案例。

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讲师介绍

刘双生  

宜明细胞   质量总裁

报告题目：细胞治疗产品中美双报注册实施要点及相关问题解读解析

个人简介：NMPA特聘讲师；中国医药教育协会制药技术专业委员会常务委员；医药工程高级工程师; 30余年行业经验，曾经在国内多家药企担任生产、质量的高管，从事过设备、工艺、科研、工程管理等各管理岗位。主导完成宜明细胞的GMP体系、质量平台的搭建，主导完成多个细胞、基因药物的质控、放行工作，在GMP体系、法规解读领域拥有非常丰富的经验。

参考资料：

1.科济生物：科济生物CLDN18.2-CAR T细胞候选药物获美国FDA临床试验许可

2.同写意：中美对于境外临床数据的法规考量

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